Ai auzit de terapia genică care promite să vindece anemia secerătoare și alte boli ereditare ale sângelui? Ei bine, Marea Britanie a zis că da și a autorizat-o pentru pacienții de peste 12 ani, devenind prima țară din lume care face asta. Bravo lor!
Potrivit Reuters Terapia se numește Casgevy și e primul medicament care folosește CRISPR, o tehnică revoluționară de editare genetică, care a primit Nobelul în 2020. Așa că e ceva serios, nu glumă. Agenția britanică de reglementare a medicamentelor și produselor de sănătate (MHRA) a confirmat asta într-un comunicat.
Anemia cu celule in secera și Beta-talasemia sunt boli genetice cauzate de niște greșeli în genele care fac hemoglobină, adică substanța care ajută globulele roșii să transporte oxigenul prin corp. Dacă ai una dintre aceste boli, înseamnă că suferi de dureri, slăbiciune, infecții și alte probleme de sănătate. Uneori, poți chiar să mori din cauza lor.
Anemia secerătoare și β-talasemia sunt afecțiuni dureroase, care durează toată viața și care, în unele cazuri, pot fi fatale
a declarat Julian Beach, directorul interimar al MHRA.
Dar Casgevy pare să fie soluția. În studiile clinice, s-a văzut că terapia restabilește producția normală de hemoglobină la majoritatea pacienților cu anemie secerătoare și β-talasemie dependentă de transfuzii, îmbunătățind simptomele bolii.
MHRA a mai spus că nu au fost găsite probleme mari de siguranță în timpul testelor, dar că vor ține sub observație medicamentul.
Cum funcționează terapia? Simplu: se iau niște celule stem din măduva osoasă a pacientului și se modifică o genă din ele în laborator, folosind CRISPR. Apoi, celulele modificate se reintroduc în pacient, după ce i se pregătește măduva osoasă cu un tratament special.
Companiile americane Veritex Pharmaceuticals și CRISPR Therapeutics, care au dezvoltat terapia, au salutat aprobarea într-o declarație separată.
Urmărește-ne și pe Google News
