Terapia genică care vindecă bolile de sânge, aprobată în premieră mondială de Marea Britanie

Terapia genică care vindecă bolile de sânge, aprobată în premieră mondială de Marea Britanie

Ai auzit de terapia genică care promite să vindece anemia secerătoare și alte boli ereditare ale sângelui? Ei bine, Marea Britanie a zis că da și a autorizat-o pentru pacienții de peste 12 ani, devenind prima țară din lume care face asta. Bravo lor!

Potrivit Reuters Terapia se numește Casgevy și e primul medicament care folosește CRISPR, o tehnică revoluționară de editare genetică, care a primit Nobelul în 2020. Așa că e ceva serios, nu glumă. Agenția britanică de reglementare a medicamentelor și produselor de sănătate (MHRA) a confirmat asta într-un comunicat.

Anemia cu celule in secera și Beta-talasemia sunt boli genetice cauzate de niște greșeli în genele care fac hemoglobină, adică substanța care ajută globulele roșii să transporte oxigenul prin corp. Dacă ai una dintre aceste boli, înseamnă că suferi de dureri, slăbiciune, infecții și alte probleme de sănătate. Uneori, poți chiar să mori din cauza lor.

Anemia secerătoare și β-talasemia sunt afecțiuni dureroase, care durează toată viața și care, în unele cazuri, pot fi fatale

a declarat Julian Beach, directorul interimar al MHRA.

Dar Casgevy pare să fie soluția. În studiile clinice, s-a văzut că terapia restabilește producția normală de hemoglobină la majoritatea pacienților cu anemie secerătoare și β-talasemie dependentă de transfuzii, îmbunătățind simptomele bolii.

MHRA a mai spus că nu au fost găsite probleme mari de siguranță în timpul testelor, dar că vor ține sub observație medicamentul.

Cum funcționează terapia? Simplu: se iau niște celule stem din măduva osoasă a pacientului și se modifică o genă din ele în laborator, folosind CRISPR. Apoi, celulele modificate se reintroduc în pacient, după ce i se pregătește măduva osoasă cu un tratament special.

Companiile americane Veritex Pharmaceuticals și CRISPR Therapeutics, care au dezvoltat terapia, au salutat aprobarea într-o declarație separată.

Ofertazilei

Urmărește-ne și pe Google News

R.M.

Numele meu este Raul Marian Robert și sunt un pasionat scriitor și jurnalist cu peste 10 ani de experiență în domeniul comunicării online. Am absolvit Facultatea de Litere și Jurnalism și am început să scriu pe diverse platforme online, acoperind o gamă largă de subiecte precum știri, tehnologie, sănătate, afaceri și multe altele. Călătorind în lumea virtuală în căutarea celor mai noi informații, am o abordare unică și intuitivă în analiza și prezentarea informațiilor, reușind să captez esența și importanța evenimentelor și inovațiilor actuale. Misiunea mea este de a informa, educa și inspira cititorii mei, oferindu-le informații relevante și actualizate. Sunt mereu în căutarea celor mai noi tendințe în toate domeniile pe care le acopăr și mă informez în mod constant pentru a aduce cele mai bune și mai utile informații pentru cititorii mei.

Lasă un răspuns

Adresa ta de email nu va fi publicată. Câmpurile obligatorii sunt marcate cu *

Tonifierea pielii: Importanta pentru aspectul tau sanatos

Ce ar trebui să te ghideze atunci când alegi încălțămintea potrivită?

Cercetare: Europenii sunt stresați și grași și nu știu ce să facă

De ce întârzie menstruația? Iată cele 3 posibile motive

Ochelarii de soare – un accesoriu indispensabil pentru un look de vară

Un medicament inhalat ar putea fi arma secretă împotriva cancerului pulmonar

Consumul excesiv de fructe – O problemă de sănătate?

De ce mâncatul târziu îngrașă: Studiul care schimbă tot ce știai despre dietă

„Neintelegerea” alimentului cu medicamentul

Oboseala de la Covidul pe termen lung: cum ne distruge mușchii și de ce nu avem tratament.

Cele mai bune batoane proteice: cum să le alegi și să le consumi?

Ați primit vaccinul Pfizer? Atenție la acest lucru: Rezultatele unui nou studiu