Engadget anunță că Food and Drug Administration (FDA) din SUA a aprobat două medicamente noi pentru anemia falciformă, o boală genetică ereditară. Medicamentele, numite Casgevy(produsă de Vertex) și Lyfgenia, folosesc o tehnică de editare a genelor în organism, numită CRISPR.
Anemia falciformă afectează forma și funcția globulelor roșii, care devin instabile și se distrug rapid în splină. Acest lucru provoacă anemie cronică și dureri severe. Singurul tratament disponibil până acum era transplantul de măduvă osoasă, care presupunea un donator compatibil și riscuri de complicații.
Medicamentele noi oferă o alternativă mai sigură și mai eficientă. Ele presupun prelevarea de sânge de la pacient, izolarea și editarea celulelor stem, care sunt responsabile de producerea globulelor roșii, și reintroducerea lor în organism după o chimioterapie ușoară. Editarea genelor se face cu ajutorul unei foarfeci genetice, care modifică ADN-ul celulelor stem.
Studiile clinice au arătat că pacienții care au primit medicamentele noi nu au mai avut simptome de anemie severă timp de 12-24 de luni. Medicamentele sunt aprobate pentru pacienții cu vârsta de peste 12 ani. Ele nu sunt încă disponibile în alte țări, dar în SUA există sute de mii de persoane care suferă de anemia falciformă.
Urmărește-ne și pe Google News
